十大处于管线后期的潜力孤儿药

发布时间： 2017-03-03 17:50:34　点击量：

每年EP Vantage都会出一份关于孤儿药的年度报告，以其中对药品2022年的全球销售额预估重新进行排名，得出“十大孤儿药排行榜”。

孤儿药，也就是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。这类药品之所以有如此形象的称呼，主要因为罕见病患者较之其他疾病患者数量少之又少，市场需求少但研发成本较高，以往少有药企关注。

20世纪90年代，应非盈利民间组织的响应，部分国家和地区通过立法激励医疗行业为罕见病患者提供新的治疗手段，美国FDA、欧盟EMA、日本PMDA等也设立专门的孤儿药认定机构和专门的孤儿药审评制度（关于美、欧、日对孤儿药政策的对比，详见《国际罕见病日：研究带来市场希望》）

每年EP Vantage都会出一份关于孤儿药的年度报告，以其中对药品2022年的全球销售额预估重新进行排名，得出“十大孤儿药排行榜”。我们都知道销售预估并不难，难点在于如何实现。排行榜中的一些孤儿药仍然面临很大问题，即能否顺利通过FDA的审查。朝夕之间或许就会发生根本性变化而落榜。

随着全球对罕见病的关注度加强，孤儿药已经成为获批药品的焦点。前几天看到一篇外媒报道，大概是一些药企公司被指控“操纵”FDA的孤儿药审评规则等等，令笔者觉得荒诞。虽然高成本、小市场的问题一直存在，但孤儿药市场仍然是一个非常值得关注的“竞技场”，尤其是一些已在后期管线的药品。那些获批的首个某罕见病的治疗药物，更是确确实实为患者带来希望的曙光。

以下是榜单中十种药物情况介绍及分析。

药品名称：niraparib

公司：Tesaro

适应症：卵巢癌、套细胞淋巴癌

2022全球销售额估值：$ 1.8B

2010年，该药因治疗卵巢癌和套细胞淋巴癌从而获得欧盟孤儿药资格。2015年，Evaluate曾预测该药将在2020年带来4.99亿美元的年销售额，如今该药已提交上市申请，用于治疗卵巢癌和输卵管癌，因而分析师们推进了对该药的预测，预计2022年销售额将达到18亿美元。

药品名称：axiabtagene ciloleucel

公司：Kite Pharma

适应症：弥漫大B细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、急慢性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤

2022全球销售额估值：$ 1.7B

2014年，axiabtagene ciloleucel被FDA和EMA认证为治疗弥漫大B细胞淋巴瘤的孤儿药。该药原来的名字是KTE-C19，相信很多投身CAR-T领域的企业和投资人都很熟悉。在诺华和JUNO的CAR-T之争中，KTE-C19是目前最有希望获批的首个CAR-T候选药物，2016年12月已向FDA递交BLA滚动新药申请。今年2月28日，该药在ZUMA-1临床试验的结果表现良好。

药品名称：emicizumab

公司：Roche

适应症：A型血友病

2022全球销售额估值：$1.5B

Emicizumab是一种双特异性抗体，目前处于临床三期研究阶段。2013年emicizumab被EMA认证为治疗A型血友病的孤儿药，2014年又被FDA认证为治疗同种病的孤儿药。2015年该药被FDA认证为预防A型血友病的突破疗法，罗氏对该药的期望值很高。

药品名称：tremelimumab

公司：AstraZeneca

适应症：恶性间皮瘤

2022全球销售额估值：$1.3B

2015年4月，Tremelimumab因治疗恶性间皮瘤而获得孤儿药资格，这是一种靶向针对CTLA-4的人源性单克隆抗体，目前正处于临床三期研究阶段。通常，业内人员总会将它与阿斯利康的另一种药物（durvalumab）一起提及。

药品名称：lanadelumab

公司：Shire

适应症：遗传性血管性水肿

2022全球销售额估值：$1.1B

Lanadelumab是Dyax公司开发的一种人源性单克隆抗体，2013年被美国FDA认证为治疗遗传性血管性水肿的孤儿药，2015年又被EMA认证为同种疾病的孤儿药，同年FDA又授予该药治疗遗传性血管性水肿的突破疗法。2015年末，Shire公司以59亿美元的高价收购Dyax公司，Lanadelumab这颗冠冕上的宝石就此落到Shire公司。

药品名称：SD-809

公司：Teva

适应症：迟发性运动障碍、亨廷顿舞蹈病

2022全球销售额估值：$ 1B

SD-809最先由罕见病药物研发公司Auspex研发，2014年FDA授予该药治疗亨廷顿舞蹈病孤儿药资格。2015年11月该药又因治疗迟发性运动障碍获得FDA突破性疗法。2015年，Teva以32亿美元的的价格将Auspex收入囊中。

药品名称：LentiGlobin

公司：bluebird bio

适应症：地中海贫血

2022全球销售额估值：$969M

LentiGlobin是美国基因疗法的先驱公司bluebird bio开发的用于治疗β-地中海贫血的基因治疗方案，2015年获得FDA的突破性药物地位认证。目前该药仍在III期临床试验中，未来怎样仍然值得推敲。

药品名称：acalabrutinib

公司：AstraZeneca

适应症：慢性淋巴细胞白血病

2022全球销售额估值：$ 968M

阿斯利康是唯一一家在榜单上出现两次的公司，相信他也乐于如此。Acalabrutinib最初是由Acerta Pharma研发，2015年阿斯利康在获得Acerta公司大部分股权的同时获得了该药。该药目前处于治疗慢性淋巴细胞白血病的III期临床试验。

药品名称：CTL019

公司：Novartis

适应症：难治、复发性急性淋巴细胞白血病

2022全球销售额估值：$ 917M

诺华的CTL019早在2014年就获得FDA授予的“突破性疗法”，用于治疗难治、复发性急性淋巴细胞白血病，此前的进展基本与Kite公司的KTE-C19不相上下。虽然目前来看似乎有些落后，不过在CAR-T这个领域的突发状况太多了，无论是谁先获得FDA的审批都是值得庆祝的。

药品名称：veliparib

公司：AbbVie

适应症：BRCA-缺陷型乳腺癌、非小细胞肺癌

2022全球销售额估值：$ 854M

这是一种PARP抑制剂，目前正处于III期临床试验。但是AbbVie的这个药只能说是勉强出现在榜单中，因为同为PARP抑制剂，处于榜单首位的Tesaro公司的niraparib更受到人们的关注。而且AbbVie在PARP抑制剂研发领域确实不突出。

参考来源：

https://endpts.com/the-top-10-orphan-drugs-in-the-late-stage-pipeline/

转化医学

CCTMIS

全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会

China Clinical Translational Medicine Industry SocietyCCTMIS, of Health Industry and Enterprise Management

十大处于管线后期的潜力孤儿药