海南省药品监督管理局局长贾宁：大力开展临床真实世界数据应用试点为我国药械审评审批制度改革探索新路径

发布时间： 2020-07-15 16:55:39　点击量：

临床真实世界数据应用试点是海南推进自由贸易港建设的一项重大制度创新，是国家药品监管科学计划的重要组成内容。

　　2018年，国务院赋予海南省全国唯一的临床急需进口医疗器械和药品（不含疫苗）的审批权，允许在博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）使用国内尚未注册、国外已经上市的创新药械产品。截至2020年6月9日，乐城先行区进口特许药械品种首例突破100例、可用肿瘤创新药及罕见病药达100种，在满足国内患者就医用药的同时，也产生了弥足珍贵的临床真实世界数据。海南省药品监督管理局在国家药品监督管理局的指导下，探索将这些数据转化为真实世界证据，用于产品在我国的注册审批，为全国药械审评审批制度改革积累经验、探索方法，为提速全球创新药械产品在我国的可及性提供了新途径、新方案。

　　切实加强临床真实世界数据应用试点组织领导

　　试点伊始，海南省药监局就主动将其融入国家深化药械审评审批制度改革实践，争取国家药监局大力支持。国家药监局对乐城先行区开展临床真实世界数据应用试点高度重视，将其列为药品监管科学行动计划的一个重要组成部分，与海南省政府共同成立领导小组，并联合印发3个工作方案推进试点工作，会同国家发改委等四部委出台支持建设乐城先行区的实施方案。国家药监局领导班子成员，在一年内相继到海南调研指导工作，先后选派3名优秀干部到海南挂职，给予了一系列针对性指导帮助。海南省人民政府党组将开展“临床真实世界数据应用”列为海南自贸区（港）建设的制度创新19项重点工作之一。

　　近年来，临床真实世界数据的学术研究方兴未艾，但在利用临床真实世界数据评价产品有效性方面比较谨慎，依然需要更多探索。在试点工作中，海南省药监局坚持“政府搭台、技术实现”原则，充分借助外力，邀请姚晨、孙鑫等国内真实世界数据研究及相关领域诊疗技术领先的技术团队，从研究方案设计到研究结果评估全程参与，提供规范化、专业化、标准化指导，确保试点工作顺利实施。

　　试点工作需要药械厂商配合，海南省药监局大力宣传试点工作重要意义，广泛发动国际药械厂商参与。海南省药监局、海南省卫健委、乐城先行区管理局联合赴北京、上海、广州等发达地区推介进口药械优惠政策和宣传试点工作情况，并进行患者和医生的招募，努力扩大试点政策的知晓度和惠及面。扩大允许使用临床急需进口医疗器械的医疗机构数量，将原仅有博鳌超级医院1家扩大至慈铭博鳌国际医院、博鳌恒大国际医院、博鳌国际医院共5家医疗机构，为试点工作提供有力支持。同时对参与试点的国际企业进行全程跟踪服务，组织专家对试点品种提出专业意见，帮助企业加快推进。

　　充分释放临床真实世界数据应用制度创新红利

　　试点在深化我国药械审评审批制度改革方面进行了有益探索。

　　2020年3月26日，国家药监局批准了美国艾尔建公司青光眼引流管产品的注册，这是我国首个使用境内真实世界数据获批上市的医疗器械。该产品的获批，为今后真实世界证据在医疗器械注册审批中的应用起到了先行先试的作用，是深化我国医疗器械审评审批制度改革的有益探索，也是国家药监局监管科学的重要实践与创新成果；同时，也标志着海南临床真实世界数据应用试点取得初步成效，有助于试点工作进一步往前推进。

　　第二批医疗器械产品试点开始不久，就有30家企业的47个产品申报，是第一批试点产品申报数量的4.7倍。

　　试点也使国际先进药械产品进入中国的“堵点”和国内病患就医用药的“痛点”得到疏通和缓解。

　　使用临床真实世界数据用于产品注册上市，有效缩短了全球创新药械进入中国市场的时间，降低进入中国市场的成本，调动了国际药械厂商的积极性，从而推动国际先进药品、医疗器械进入中国市场，让更多的中国病患受益于全球最先进的药械产品。开展真实世界临床数据研究试点后，乐城先行区临床急需进口医疗器械的使用量快速提升，仅2019年12月单月的临床急需进口医疗器械使用量就达上年同期的21倍，使用人数达上年同期的24倍。人工角膜移植这类手术，患者如果到国外做同类手术需要费用约20万元人民币，但在海南只需8万元人民币，极大减轻了患者负担，取得了良好的社会效益。

　　通过试点，海南自贸港重点园区的国际竞争力也得到大幅提升。乐城先行区是海南自贸港重点建设的11个重点园区之一。首个使用了乐城先行区临床真实世界数据上市的医疗器械，提振了国际厂商将药械产品加速进入中国的信心。强生、美敦力、波士顿科学、辉瑞等12家全球领先的医药企业与乐城监管局签订战略合作协议，全球顶尖医药企业赛诺菲公司在乐城先行区设立了真实世界研究中心。乐城先行区先后创造了全国第一例特许进口蓝牙心脏起搏器植入手术等应用国际医疗新药品、新装备、新技术方面的“100个全国第一”，有利于将乐城先行区打造成为国外先进药械产品进入中国的门户、国际先进药械产品的展示中心和国内医护人员使用国际先进医疗设备和技术的培训中心。

　　扎实推进临床真实世界数据应用试点工作深入开展

　　在扎实推进医疗器械第二批产品试点的基础上，海南省局也在积极推动开展药品领域的研究。重点是积极推进与国家药监局相关部门和专家工作组建立协调工作机制、制定相关技术文件等工作，明确临床评价和数据收集的基本要求，并协助5家跨国药企8个拟参与试点品种加快试点研究进度。

　　此外，海南省局还将全力打造强有力的技术支撑平台。一是建设临床真实世界数据研究平台。与海南省大数据局、卫健委、乐城先行区管理局等单位深入研究平台建设，对接药械追溯管理平台数据和健康医疗大数据，采取“政府授权、政府监管、企业投资建设运营，服务事业和产业发展”的方式，2020年底前建成一期平台。二是争取设立“乐城先行区药械临床真实世界数据研究重点实验室”。拟以四川大学华西医院为主要技术依托，联合海南医学院、乐城先行区药品不良反应监测中心、博鳌超级医院等单位，搭建药械全生命周期监管的完整真实世界数据链和数据平台，全面提升药械临床真实世界数据研究水平，建立我国药械临床真实世界数据研究技术标准，提高加快审批药械证据的国际公信力。

　　海南省局还将努力夯实国家药械审评分中心建设基础。2020年5月7日，海南省委编委批准设立海南省药品和医疗器械审评服务中心，作为隶属海南省药监局的正处级公益一类事业单位，主要工作包括药品医疗器械审核审评和业务咨询服务、临床真实世界数据研究应用转化等，为药械注册申报提供精准技术指导与服务。海南省药监局将在国家药监局指导支持下，采取双向挂职的方式，由国家药监局药审中心、器审中心派出专家到海南挂职或定期到海南驻点，现场指导临床真实世界数据应用研究；海南派出人员到国家局跟班学习，不断提升专业人员业务水平和能力素质，为后续设立国家进口药品与医疗器械审评分中心奠定良好的机构基础。

来源：中国食品药品网贾宁

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